El estudio dirigido por CHOP/Nemours Children’s Health aprovecha los datos del mundo real de seis sistemas de salud pediátricos en la base de datos de PEDSnet, superando el obstáculo de escala para una enfermedad rara.
La enfermedad renal crónica (ERC) en niños es rara, lo que dificulta su estudio y deja lagunas importantes en la cantidad y calidad de la evidencia que informa la atención de los pacientes pediátricos con la afección. Incluso los estudios prospectivos más grandes tienen una utilidad limitada, ya que están limitados por el sesgo de selección y los tamaños de muestra relativamente pequeños para las diferentes causas y cursos de la enfermedad.
En un nuevo estudio dirigido por Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) y Nemours Children’s Health, los investigadores superaron el obstáculo de la escala mediante el análisis de datos de registros de salud electrónicos de PEDSnet, una red pediátrica multicéntrica nacional, para identificar una gran cohorte de niños con CKD, evaluar la progresión de la ERC y examinar los factores de riesgo clínicos para el deterioro de la función renal. Los hallazgos fueron publicados en el Clinical Journal of the American Society of Nephrology.
“El objetivo general de este proyecto era demostrar que los datos EHR del mundo real se pueden usar para modelar la disminución de la función renal en los niños. La enfermedad renal crónica en niños es rara y, como tal, hay pocos estudios de alta calidad que informen la toma de decisiones clínicas”, dijo Caroline Gluck, MD, médica de la División de Nefrología de Nemours Children’s Health, Delaware. “A diferencia de los estudios prospectivos de cohortes, este estudio representa una muestra imparcial de la población fuente de EE. UU. y, hasta donde sabemos, representa la mayor cohorte de niños con ERC hasta la fecha”.
Para comprender mejor los factores que contribuyen a la disminución de la función renal en pacientes con ERC, los investigadores se centraron en niños de seis sistemas de salud pediátricos en la base de datos de PEDSnet que fueron atendidos entre el 1 de enero de 2009 y el 28 de febrero de 2022. De más de 7,1 millones niños, los investigadores identificaron 11.240 (0,157 %) con ERC. Dividieron el grupo en subcohortes según el tipo de ERC: glomerular, no glomerular y asociada a malignidad. La progresión de la ERC se determinó en función de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe), un índice calculado de la función renal basado en el nivel de creatinina sérica que determina el estadio de la enfermedad renal; la necesidad de diálisis a largo plazo; y la necesidad de un trasplante de riñón.
Los investigadores encontraron que los siguientes atributos en niños con CKD estaban asociados con una disminución más rápida de la función renal: enfermedad de origen glomerular o asociada a malignidad; altos niveles de proteína en la orina (proteinuria); hipertensión; edad más joven; ERC más avanzada; sexo masculino; y mayor complejidad médica al inicio de la atención de seguimiento.
Por ejemplo, durante un tiempo de seguimiento promedio de cinco años, el 40 % de los pacientes con ERC glomerular requirieron diálisis a largo plazo o un trasplante o experimentaron una reducción de más del 50 % de la TFGe, mientras que lo mismo ocurrió con solo el 13 % de los pacientes con ERC no glomerular.
Dado el tamaño de la población analizada en el estudio, que también incluyó a niños con cáncer, que tienen una alta carga de ERC pero que han sido excluidos o subrepresentados en estudios anteriores, los hallazgos se pueden aplicar de manera más amplia a la población pediátrica con ERC.
“Los niños con los factores de riesgo identificados en nuestro estudio son de particular preocupación para la progresión de la ERC y pueden ser objeto de estudios de efectividad comparativa para preservar la función renal”, dijo la autora principal Michelle Denburg, MD, MSCE, nefróloga del Children’s Hospital of Philadelphia y co. -director del CHOP Pediatric Center of Excellence in Nephrology y del Penn-CHOP Kidney Innovation Center. “Los hallazgos y métodos de este estudio son fundamentales para futuras investigaciones en niños con ERC, incluido el estudio PRESERVE que dirijo junto con el Dr. Christopher Forrest, director de PEDSnet, que aprovecha los datos de EHR de 16 sistemas de salud pediátricos para analizar la sangre. manejo de la presión arterial y preservación de la función renal en la ERC pediátrica. Este estudio también puede servir como hoja de ruta para el uso de redes de datos EHR para potenciar adecuadamente el estudio de enfermedades raras”.
