Adalimumab ha recibido la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos para su uso en pacientes pediátricos de 5 años o más con colitis ulcerosa (CU) activa de moderada a grave , según un comunicado de prensa del fabricante AbbVie.
La aprobación se basó en los datos del estudio de fase 3 ENVISION 1 , aleatorizado, doble ciego (NCT02065557) en el que el 60% de los pacientes que recibieron la dosis de inducción más alta mostraron remisión clínica de acuerdo con Partial May Score (PMS) a las 8 semanas, el 45% de los cuales estaban en remisión de acuerdo con la Full Mayo Score (FMS) al año.
La aprobación significa que los niños con CU y sus familias tienen la opción de un biológico subcutáneo que se puede administrar en casa.
En el estudio ENVISION 1, la remisión clínica se definió como un síndrome premenstrual (basado en la frecuencia de las deposiciones, el sangrado rectal y la evaluación global del médico) que varía de 0 a 3 al final del período de inducción de 8 semanas o FMS (que agrega endoscopia) en al final de 52 semanas como menor o igual a 2 puntos en total, sin subpuntaje individual mayor de 1. El estudio incluyó a niños de 4 a 17 años con CU activa que fueron aleatorizados a un grupo de dosis baja o alta.
“Hasta la semana 8, los pacientes de ambos grupos de dosis recibieron 2,4 mg / kg (máximo de 160 mg) en la semana 0, 1,2 mg / kg (máximo de 80 mg) en la semana 2 y 0,6 mg / kg (máximo de 40 mg) en las semanas 4 y 6. El grupo de dosis más alta también recibió una dosis adicional de 2.4 mg / kg (máximo de 160 mg) en la semana 1 “, según el comunicado de prensa de la compañía. Entre las semanas 8 y 52, los pacientes recibieron placebo doble ciego o 0,6 mg / kg de adalimumab (máximo de 40 mg) en semanas alternas (dosis estándar de mantenimiento) o cada semana (dosis alta de mantenimiento).
No se observaron nuevas señales de seguridad de adalimumab en el estudio; el dolor de cabeza y el empeoramiento de la CU fueron los eventos adversos emergentes del tratamiento notificados con mayor frecuencia, y el 22,6% de los pacientes experimentaron un evento adverso grave. “No se observaron muertes, neoplasias, tuberculosis activa o enfermedad desmielinizante en este estudio”, según la empresa. La información de prescripción completa se puede encontrar en el sitio web de la FDA .
“La cantidad de productos biológicos aprobados por la FDA para tratar la CU pediátrica ha sido limitada”, dijo Atsushi Sakuraba, MD, PhD, especialista en enfermedades inflamatorias del intestino de la Universidad de Chicago, en una entrevista. “El infliximab está aprobado para la CU y la EC pediátricas [enfermedad de Crohn], pero el adalimumab solo se aprobó para la EC en pacientes pediátricos, y el vedolizumab y el ustekinumab no están aprobados para la CU ni la EC en pacientes pediátricos”, dijo. “Por lo tanto, la adición de adalimumab como una opción de tratamiento para la CU pediátrica es de gran beneficio para los pediatras y los pacientes”.
La aprobación afectará la práctica clínica de varias formas, dijo Sakuraba. “El adalimumab se puede usar para quienes pierden la respuesta al infliximab, pero también se puede usar como biológico de primera línea porque es autoinyectable”, enfatizó.
Dado que el adalimumab ya se usa para pacientes pediátricos con enfermedad de Crohn , Sakuraba dijo que no ve ninguna barrera para la implementación de su uso en niños con CU.
Además, “el potencial para un mejor control de la enfermedad, la reducción de las complicaciones relacionadas con la enfermedad y la mejora de la calidad de vida supera el riesgo de reacciones adversas”, dijo Sakuraba. “La noticia de que no hay nuevos problemas de seguridad en el período de estudio de 52 semanas respalda aún más la seguridad del tratamiento biológico en pacientes pediátricos”, agregó.
En cuanto a la investigación adicional: “Queda por determinar si la terapia de combinación con un inmunomodulador sería más eficaz que la monoterapia, y también si existen riesgos adicionales de eventos adversos con la adición de inmunomoduladores, como el riesgo a largo plazo de malignidad, especialmente trastornos linfoproliferativos “, anotó Sakuraba.
“Las opciones terapéuticas para la [enfermedad inflamatoria intestinal] pediátrica son limitadas y están rezagadas, en comparación con los pacientes adultos, por lo que también se esperan estudios de biológicos sin TNF [factor de necrosis tumoral] como vedolizumab y ustekinumab”, dijo.
Fuente: medscape.com, 3 de marzo 2021.
